SĂNĂTATE. Japonia a făcut un pas important în medicina regenerativă, devenind prima țară din lume care a aprobat un tratament bazat pe celule stem iPS pentru ameliorarea simptomelor bolii Parkinson. Terapia, denumită AMCHEPRY (raguneprocel), urmărește să înlocuiască o parte dintre celulele nervoase distruse de boală cu unele noi, capabile să producă dopamină, un neurotransmițător esențial pentru controlul mișcărilor. Iar cercetarea a trecut deja de etapa experimentală: la sfârșitul lunii octombrie 2026, medicii de la Universitatea din Kyoto au anunțat efectuarea primului transplant în cadrul utilizării clinice a tratamentului.
Cum funcționează noua terapie
Tratamentul a fost dezvoltat de compania japoneză Sumitomo Pharma, în colaborare cu specialiștii de la Universitatea din Kyoto și compania RACTHERA. Tehnologia folosește celule stem pluripotente induse, cunoscute sub denumirea de iPS, care pot fi obținute prin reprogramarea unor celule adulte și transformate ulterior în diferite tipuri de celule specializate.
În cazul terapiei AMCHEPRY, cercetătorii folosesc celule provenite de la un donator sănătos, pe care le transformă în precursori ai neuronilor dopaminergici. Odată introduse în creier, aceste celule au rolul de a se maturiza și de a produce dopamină, compensând astfel pierderea neuronilor responsabili de fabricarea acestei substanțe.
Procedura presupune un transplant realizat printr-o intervenție neurochirurgicală precisă. Celulele sunt introduse în ambele emisfere cerebrale, într-o regiune numită putamen, implicată în controlul mișcărilor. Doza urmărită este de aproximativ 5,4 milioane de celule pentru fiecare emisferă cerebrală.
Patru dintre cei șase pacienți evaluați au prezentat îmbunătățiri
Baza științifică a aprobării o reprezintă un studiu clinic de fază I/II desfășurat la Spitalul Universitar din Kyoto, ale cărui rezultate au fost publicate în aprilie 2025 în revista științifică Nature.
În cadrul cercetării au fost implicați șapte pacienți cu vârste cuprinse între 50 și 69 de ani, care au primit transplanturi de celule nervoase obținute din celule stem iPS. Evaluarea eficacității a putut fi realizată pentru șase dintre aceștia, iar rezultatele au arătat că patru pacienți au prezentat îmbunătățiri ale funcțiilor motorii în perioadele în care efectul medicamentelor dispărea. Cinci dintre cei șase au înregistrat progrese și în perioadele în care se aflau sub efectul tratamentului medicamentos.
Cercetătorii au observat și o creștere a activității asociate producerii dopaminei în zona cerebrală vizată de transplant. În plus, investigațiile imagistice nu au identificat dezvoltarea unor formațiuni tumorale în urma procedurii.
Din perspectiva siguranței, niciunul dintre cei șapte participanți nu a prezentat reacții adverse grave. Au fost înregistrate 73 de evenimente adverse ușoare sau moderate, însă rezultatele trebuie interpretate cu prudență, având în vedere numărul foarte redus de participanți.
Japonia a acordat o aprobare condiționată
Pe 6 martie 2026, Ministerul Sănătății din Japonia a acordat AMCHEPRY o autorizație condiționată și limitată în timp pentru fabricare și comercializare. Este prima terapie regenerativă de acest tip bazată pe celule iPS care primește o asemenea aprobare.
Decizia nu înseamnă că tratamentul a fost declarat definitiv eficient sau că boala Parkinson poate fi vindecată. Autorizația permite utilizarea terapiei în condițiile stabilite de autorități, dar obligă producătorul să continue cercetările și monitorizarea pacienților pentru confirmarea eficacității și siguranței pe termen lung.
Potrivit anunțului publicat de Universitatea din Kyoto la 30 octombrie 2026, intervențiile de transplant au început în luna octombrie. Primul pacient care a beneficiat de procedură în această etapă este o femeie în jurul vârstei de 50 de ani, care a avut o evoluție postoperatorie favorabilă și a fost deja externată. Medicii au precizat că starea sa va fi urmărită în continuare pentru evaluarea rezultatelor tratamentului.
O posibilă schimbare pentru milioane de pacienți
Boala Parkinson este o afecțiune neurologică progresivă, caracterizată prin deteriorarea și pierderea neuronilor care produc dopamină. Printre manifestările sale se numără tremuratul membrelor, rigiditatea musculară, încetinirea mișcărilor și dificultățile de echilibru.
Potrivit Parkinson’s Foundation, peste 10 milioane de persoane din întreaga lume trăiesc cu această afecțiune. În prezent, medicamentele disponibile, inclusiv levodopa, pot controla și ameliora simptomele, însă nu pot reface neuronii pierduți și nu vindecă boala.
Tocmai de aceea, abordarea japoneză este urmărită cu interes de comunitatea medicală: în loc să se limiteze la compensarea deficitului de dopamină prin medicamente, încearcă să introducă în creier celule capabile să producă din nou această substanță.
Deși rezultatele de până acum sunt încurajatoare, specialiștii avertizează că este prea devreme pentru concluzii definitive. Studiile ulterioare vor trebui să stabilească în ce măsură efectele se mențin în timp, care sunt riscurile intervenției și ce categorii de pacienți pot beneficia cel mai mult de această terapie.
AMCHEPRY nu reprezintă încă un leac pentru Parkinson, dar marchează un moment important în dezvoltarea medicinei regenerative și deschide o direcție de tratament care, până de curând, era considerată experimentală.
